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Recomendaciones para el tratamiento de la Hemofilia B

Coordinadora: María Eva Mingot Castellano

RECOMENDACIONES PARA EL TRATAMIENTO DE LA HEMOFILIA (PDF)

Introducción

En los últimos años estamos asistiendo a un avance espectacular en el tratamiento de los pacientes con hemofilia. En los pacientes con hemofilia B existen tres grandes innovaciones: la terapia génica, el uso de factores con farmacocinética modificad

En el presente inmediato son una realidad una nueva clase de factores IX de farmacocinética modificada en los que la vida media se alarga entre 3 y 5 veces. Esto permite esquemas de profilaxis intravenosa de una vez hasta cada 10-21 días en lugar de las 1 o 2 veces semanales con los factores estándar, lo supone una mejora muy relevante en la calidad de vida de los pacientes y una reducción en el consumo de unidades totales para la profilaxis de eventos hemorrágicos o el tratamiento de sangrados o cirugías.

En el futuro a medio plazo, los agentes inhibidores de vías anticoagulantes (fitusiran y concizumab) podrían ser útiles en la profilaxis de los sangrados en este grupo de pacientes. Sin embargo, aún precisamos información de seguridad a largo plazo y manejo de posibles complicaciones de su uso. Además, necesitamos implementar técnicas de laboratorio que permitan evaluar la función hemostática de los pacientes tratados con estos productos y su combinación con agentes baipás y factores IX en caso de cirugía o sangrado agudo.

En el futuro a medio/largo plazo, la terapia génica puede suponer la conversión de pacientes con hemofilia B grave en pacientes leves durante un Introducción periodo de tiempo entre 7 y 10 años, según los resultados de los seguimientos de los ensayos clínicos de los que disponemos.

En esta guía se pretende revisar las nuevas perspectivas del tratamiento de los pacientes con hemofilia B tanto en lo referente a prevención y tratamiento de sangrados como a episodios quirúrgicos. El objetivo es que sirva de ayuda en la indicación, monitorización y evaluación de estas nuevas terapias.

María Eva Mingot Castellano
Servicio de Hematología
Hospital Universitario Virgen del Rocío. Sevilla